با اين حال پيش از استفاده از روش كريسپر براي اصلاح و تغيير DNA انسان‌ زنده، بايد از ايمني و تأثير آن اطمينان حاصل كرد. سلول‌هاي عصبي داخل مغز افرادي كه دچار بيماري هانتينگتون هستند باگذشت زمان شروع‌ به تحليل و فروپاشي مي‌كند. اين بيماري كشنده است و بين ۱۰ تا ۳۰ سال طول مي‌كشد تا بيمار را پاي دربياورد و در حال حاضر درماني براي آن نيست.

دليل هانتينگتون، جهش ژنتيكي واحدي است كه توسط يك ژن وراثتي به‌ وجود مي‌آيد. اين ژن باعث به‌ وجود آمدن اختلال مندل مي‌شود؛ بنابراين هدف اصلي پژوهشگران براي درمان، اين است كه از تكنولوژي براي ويرايش بخش‌ خاص از رمز ژنتيكي استفاده كنند.

پژوهشگران اخيرا در مطالعه‌اي گامي مهم به‌سوي اين هدف برداشتند. آن‌ها با استفاده‌ از پيشرفته‌ترين فناوري ژنتيكي موجود يعني كريسپر، توانستند ژن‌هايي را كه موجب بيماري هانتينگتون مي‌شوند، دستكاري كنند.

در افراد مبتلا به اين بيماري، به‌ دليل تكرار رمز ژنتيكي يك بخش خاص، پروتئيني سمي توليد و باعث تخريب عصبي مي‌شود. معمولا نشانه‌هاي اين بيماري خود را در ۳۰ سالگي و ۴۰ سالگي بيماران نشان مي‌دهند. بيماران پس‌ از اين نشانه‌ها، در كنترل حركات و حفظ تعادل خود دچار مشكل مي‌شوند. همين عدم كنترل باعث مي‌شود كه آن‌ها در صحبت‌ كردن و عمل بلع و همچنين مسائل شناختي، دچار مشكل شوند.

گروهي‌ از پژوهشگران لهستاني موفق شدند سلول‌هاي بيماران هانتينگوني را اصلاح كنند. گروه، سلول‌هاي اين بيماران را با استفاده‌ از كريسپر جدا و غير فعال كردند. اين عمل باعث كاهش چشمگير حدود ۷۰ درصدي مقدار پروتئين تخريب‌كننده و تحليل‌برنده عصبي شد. دكتر مارتا الجنيچك، دانشياري در مؤسسه‌ي شيمي بيوارگانيك در لهستان كه مسئوليت اين مطالعه را برعهده داشت، در اخبار منتشرشده گفت:

استراتژي ما ايمن و مؤثر بود و هيچ اثر جانبي بدي هم مشاهده نشد.

رسيدن‌ به جايي كه بتوانيم ژن‌ها را به‌طور بسيار دقيق ويرايش و بيماري هانتينگتون را با استفاده‌ از كريسپر درمان كنيم، موفقيت بزرگي است. اين موفقيت نه‌تنها به پژوهشگران كمك مي‌كند يك بيماري لاعلاج را درمان كنند؛ بلكه نشان مي‌دهد مي‌توان با فناوري كريسپر، ساير اختلالات مندل مانند كم‌خوني داسي‌شكل، بيماري تي‌-سَكس و فيبروز سيستيك را درمان كرد.

اينكه درمان بدون هيچ‌گونه اثر جانبي انجام مي‌شود بسيار مهم است. از سويي اين تكنيك روي سلول‌ها بسيار خوب جواب مي‌دهد و درمان را براي انسان‌ها راحت‌تر كرده است.

اميد به كريسپر

كريسپر اساسا يك راه و روش آسان و ارزان براي ويرايش و اصلاح DNA است. اين فناوري متشكل‌ از گروهي‌ كوچك‌ از مولكول‌هايي است كه از RNA براي يافتن بخشي خاص از DNA كه بتواند آن را تغيير دهد استفاده مي‌كند. اين گروه مي‌تواند بخش فوق را جدا كند، مواد ژنتيكي جديدي اضافه كند يا حتي رمز ژنتيكي جديدي جايگزين يك بخش خاص كند (عمليات يافتن و جايگزيني بيولوژيكي براي رمز ژنتيكي).

 جنيفر دودنا، زيست‌شناسي در دانشگاه كاليفرنيا رد بركلي، يكي‌ از اولين پژوهشگران كشف‌كننده‌ي كريسپر است. او قبلا به بيزنس‌اينسايدر گفته بود:

ما اساسا مي‌توانيم يك اسكالپل مولوكولي براي ژنوم‌ها داشته باشيم. فناوري‌هاي قبلي همگي شبيه‌به پتك بودند.

منظور او از گفته‌ي فوق اين است كه تغيير دادن ژنوم براي آن‌ها بسيار آسان و دقيق شده است.

اگر اين ابزار روي افراد به‌خوبي كار كند، ممكن است استفاده از آن حتي فراتر از صرفا اختلالات ژنتيكي باشد. پژوهشگران مي‌توانند ژن‌ها را تغيير دهند تا بدين ترتيب عوامل ريسك براي ساير بيماري‌ها را كاسته شود و حتي وضعيت سلامتي انسان را در جنبه‌هاي گوناگون بهبود بخشند. 

درمان هانتينگتون و بعد از آن درمان بيماري‌هاي ديگر

طبق نوشته پژوهشگران در اين مطالعه‌ي جديد، مطالعات قبلي از ابزار ديگري براي ويرايش و اصلاح ژنتيكي استفاده مي‌كردند تا اثبات كنند كه مي‌توانند بخشي‌ از رمز ژنتيكي را كه مسئول بيماري هانتينگتون است، حذف كنند. متأسفانه انجام چنين روش‌هايي، پيچيدگي‌هاي خاص خودش را به‌ وجود مي‌آورد؛ مخصوصا وقتي‌كه ابزار اصلاح ژنتيك، هر دو رشته‌ي DNA را برش مي‌داد.

اصلاح رمز ژنتيكي با استفاده‌ از كريسپر هم مي‌تواند عواقب ناخواسته‌اي را به‌ دنبال داشته باشد. پژوهشگران توانستند به‌طور موفقيت‌آميز اصلاحات دلخواهشان را با كريسپر  و انتقال مولكول‌ها به سلول‌ها انجام دهند؛ ولي بعضي‌ اوقات اين انتقال‌ها تنها قسمتي‌ از ويرايش و اصلاح را به‌همراه خودش داشت و همه‌ي آن را شامل نمي‌شد. گاهي اوقات هم اين ابزار، اصلاحات ناخواسته زيادي به‌ وجود مي‌آورد كه مي‌توانستند خطرناك باشند.

تيم پژوهشي در اين مطالعه‌ي ويژه، توانست موانع يادشده را با استفاده‌ از يك بسته‌ي كريسپر خاص كه براي جلوگيري‌ از اهداف خارج‌ از برنامه طراحي شده بود، از پيش‌ رو بردارد. (تعداد مجموعه‌هاي مولكولي كه مي‌توانند ابزار كريسپر مختلف را تشكيل بدهند، بسيار زياد هستند.)

اين تيم لهستاني از مجموعه‌ي كريسپر كاس ۹ (پروتئين مربوطه كريسپر ۹) استفاده كرد. اين مجموعه به‌جاي برش هر دو رشته‌ي مارپيچ دوگانه DNA (چيزي كه مي‌تواند منجربه جهش‌هاي ناخواسته شود)، تنها يكي‌ از اين رشته‌ها را برش داد و طبق گفته‌ي پژوهشگران، مطالعه‌ي اخير، كار ويرايش را بسيار دقيق‌تر مي‌كند.

روش جديد حداقل در سلول‌هايي كه پژوهشگران تست كردند، به‌خوبي جواب داد.

البته پژوهشگران مي‌گويند هنوز نياز است تا اين روش را به شيوه دقيق‌تري انجام دهند و قبل‌ از پياده‌سازي آن روي انسان‌ها، بايد درك بهتري از آن پيدا كنند. ما در حال حاضر چيز زيادي درمورد چگونگي تأثير اصلاح رمز ژنتيكي بر بيماران نمي‌دانيم.

البته اصلاح و تغيير بدون اثرات خارج‌ از‌ برنامه، گام مهمي بود كه سرانجام به‌وسيله‌ي كريسپر براي كمك‌ به افراد برداشته شد. پژوهشگران فكر مي‌كنند كه اين كار مي‌تواند حتي ويرايش جنين انساني را ميسر كند و حتي قبل‌ از به دنيا آمدن افراد، بخش مربوط‌ به اين بيماري‌ها را اصلاح كند.